Je me suis tenu devant le Ministère de la Santé à Victoria jeudi dernier, observant le drame silencieux qui se déroulait. Un petit rassemblement de parents se blottissait avec des pancartes, leurs visages marqués par l’épuisement qui vient de la lutte contre les bureaucraties tout en s’occupant d’enfants gravement malades. Au centre se tenait Laura McIntosh, serrant une photo de sa fille Noelle, 10 ans, qui souffre d’une maladie génétique ultra-rare appelée TANGO2.
« Nous ne demandons pas la lune, » m’a dit McIntosh, sa voix ferme malgré les larmes dans ses yeux. « Nous demandons une chance pour notre fille de vivre. »
Ce qui a amené ces familles sur les marches de l’édifice gouvernemental, c’est la démission soudaine de quatre membres du Comité d’enquête et de couverture des médicaments de la Colombie-Britannique, le panel responsable de déterminer quels médicaments reçoivent un financement public. Leur départ a suivi une décision controversée du ministre de la Santé Adrian Dix de passer outre la recommandation du comité et d’approuver la couverture pour le Ruzurgi, un médicament qui traite le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton.
Ces démissions ont exposé des tensions plus profondes dans la façon dont notre province prend des décisions qui changent des vies sur les traitements qui méritent l’argent public et ceux qui ne le méritent pas—laissant des familles comme les McIntosh coincées au milieu.
« On a l’impression d’être piégés dans un système qui n’a pas été conçu pour nous, » dit McIntosh, qui a dépensé plus de 100 000 $ de sa poche pour des traitements non couverts par l’assurance-maladie provinciale.
TANGO2 touche moins de 100 enfants dans le monde, provoquant des crises métaboliques qui entraînent une détérioration de la fonction musculaire, des problèmes cardiaques et un déclin cognitif progressif. Le médicament qui pourrait aider Noelle coûte environ 14 000 $ par mois.
Dr. Eric Lun, directeur exécutif du Conseil des prestations pharmaceutiques de la C.-B. et l’un des membres démissionnaires, a expliqué leur décision dans une déclaration soigneusement formulée : « Lorsque des recommandations cliniques sont renversées sans justification transparente, cela mine l’intégrité de tout le processus d’évaluation. »
Mais le ministre Dix, qui a présenté des excuses publiques à la famille McIntosh deux jours après les démissions, a défendu sa décision. « Parfois, la compassion doit prévaloir lorsque des cadres rigides ne tiennent pas compte des circonstances exceptionnelles, » a-t-il déclaré aux journalistes. Son bureau a confirmé que la C.-B. établira un nouveau cadre pour les maladies rares d’ici début 2024 qui vise à traiter ces cas difficiles.
La controverse met en lumière un dilemme croissant dans les soins de santé canadiens : à mesure que la médecine de précision progresse, des traitements ultra-coûteux pour des conditions rares sont développés. Les systèmes de santé conçus pour des décisions au niveau de la population ont du mal à déterminer comment allouer équitablement les ressources pour des conditions touchant très peu de personnes.
Dr. Colleen Flood, titulaire de la Chaire de recherche universitaire en droit et politique de la santé à l’Université d’Ottawa, a étudié cette tension de manière approfondie. « Notre système a été construit autour de conditions communes où le rapport coût-efficacité pouvait être facilement calculé. Mais les maladies rares remettent en question ce paradigme—comment mettons-nous un prix sur la vie d’un enfant quand la condition touche peut-être cinq personnes dans toute une province? »
Selon Santé Canada, environ un Canadien sur douze souffre d’une maladie rare, bien que la plupart n’aient pas de traitements approuvés. Ceux qui en ont viennent souvent avec des prix astronomiques, dépassant parfois 500 000 $ par patient annuellement.
En marchant avec la famille McIntosh après la manifestation, j’ai demandé à Laura ce qu’elle dirait aux contribuables préoccupés par la durabilité du financement de traitements extrêmement coûteux.
« Je comprends cette inquiétude, » a-t-elle reconnu. « Mais je leur demanderais de considérer quel prix nous mettons sur n’importe quelle vie. La condition de ma fille est rare, mais son droit au traitement ne devrait pas l’être. »
La démission des membres du comité a suscité des appels à plus de transparence dans la façon dont ces décisions sont prises. Le comité—composé de médecins, pharmaciens, économistes de la santé et représentants des patients—évalue généralement les médicaments en fonction de l’efficacité clinique, la sécurité et l’analyse coût-bénéfice. Mais les critiques soutiennent que cette approche désavantage intrinsèquement les traitements pour les conditions rares, où des essais cliniques robustes sont souvent impossibles en raison des petites populations de patients.
« Le problème est systémique, » explique Dr. Milena Forte, médecin de famille spécialisée dans la défense des maladies rares. « Quand vous exigez le même niveau de preuves pour une condition affectant des milliers de personnes que pour une affectant des dizaines, vous créez une norme impossible. »
La Colombie-Britannique n’est pas seule dans cette lutte. L’année dernière, l’Ontario a établi un cadre distinct pour évaluer les traitements des maladies rares, tandis que la Saskatchewan a récemment annoncé une stratégie de 1,2 million de dollars pour les maladies rares. L’Alberta a adopté une approche au cas par cas similaire au système actuel de la C.-B.
Au niveau fédéral, l’Alliance pharmaceutique pancanadienne négocie avec les fabricants de médicaments pour réduire les prix des traitements pour les maladies rares, bien que les progrès soient lents.
Pour des familles comme les McIntosh, ces débats politiques représentent plus que des questions abstraites de gouvernance—ce sont des questions de survie. Depuis le diagnostic de Noelle il y a trois ans, la famille a déménagé deux fois pour être proche des centres médicaux spécialisés et a épuisé leurs économies et fonds de retraite.
« Nous n’abandonnons pas, » m’a dit Laura en remettant la photo de sa fille dans son sac. « Mais les familles ne devraient pas avoir à devenir des défenseurs à temps plein juste pour obtenir des soins de base. »
Le ministre Dix a promis que les membres démissionnaires du comité seront rapidement remplacés, et que le développement du cadre pour les maladies rares inclura une consultation avec les familles concernées. Mais pour les McIntosh et d’autres, le temps presse.
En quittant les terrains du ministère, une légère pluie a commencé à tomber. Les manifestants ont rangé leurs pancartes, retournant vers des maisons où les équipements médicaux, les horaires de thérapie et l’incertitude les attendent. Pour eux, la controverse politique n’est qu’une bataille de plus dans une guerre qu’ils mènent chaque jour—une guerre pour l’avenir de leurs enfants dans un système de santé qui essaie encore de déterminer comment valoriser les plus rares d’entre nous.
