Je me tenais au bord de la petite salle communautaire manitobaine, observant les bénévoles qui accrochaient des banderoles bleues et blanches aux poutres. Dans un coin, une boîte de dons débordait de chèques et d’argent liquide – chaque contribution représentant non seulement de l’argent, mais une promesse collective envers Liam Johnston, sept ans.
« On ne s’attendait pas à ce que tant de personnes se présentent », m’a chuchoté Sarah Johnston, la mère de Liam, en scrutant la foule grandissante. Ses yeux, cernés de fatigue mais brillants d’espoir, ne cessaient de revenir vers la porte d’entrée. « C’est comme si toute la ville était là. »
La ville entière de Minnedosa, au Manitoba – comptant un peu plus de 2 500 habitants – était effectivement présente, accompagnée de familles des communautés voisines. Ils se sont rassemblés le week-end dernier non pas pour un match de hockey ou une fête des récoltes, mais pour aider la famille Johnston à accéder à un médicament qui pourrait changer la vie de Liam et qui coûte 2,8 millions de dollars pour une seule dose.
Liam a reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale (AS) de type 3 à l’âge de quatre ans. L’AS est une maladie génétique rare touchant environ une personne sur 10 000 qui provoque une faiblesse musculaire progressive. Pour Liam, cela signifie des difficultés avec des activités que d’autres enfants considèrent comme acquises – monter des escaliers, courir pendant la récréation, même maintenir son équilibre en position debout.
« Il tombe souvent », explique Sarah. « Et chaque fois, c’est plus difficile pour lui de se relever. »
Le médicament qui pourrait changer la vie de Liam est le Zolgensma, un traitement de thérapie génique approuvé par Santé Canada en 2020. Il fonctionne en fournissant une nouvelle copie du gène qui produit la protéine essentielle à la survie des neurones moteurs. Les essais cliniques ont montré des résultats remarquables chez les jeunes enfants, arrêtant potentiellement la progression de la maladie et restaurant même certaines fonctions motrices.
Mais son prix astronomique le place parmi les médicaments les plus chers au monde. Alors que Santé Manitoba couvre le Zolgensma pour les enfants atteints d’AS de type 1 – la forme la plus sévère – le diagnostic de type 3 de Liam ne correspond pas aux directives actuelles de couverture.
« Nous avons fait trois demandes d’accès exceptionnel », raconte Mark Johnston, le père de Liam, en aidant à disposer les articles de la vente aux enchères silencieuse donnés par les entreprises locales. « Chaque fois, nous avons été refusés parce que son état n’est pas considéré comme assez grave. Mais les recherches montrent que plus les enfants sont traités tôt, meilleurs sont les résultats. »
Cette collecte de fonds représentait plus qu’un simple soutien financier – elle incarnait le refus d’une communauté d’accepter les limites bureaucratiques lorsque l’avenir d’un enfant est en jeu.
Le Dr Hanns Lochmüller, neurologue et chercheur à l’Hôpital pour enfants de l’Est de l’Ontario, a constaté personnellement comment l’accès aux traitements varie considérablement dans le paysage des soins de santé canadiens.
« Pour les maladies rares, nous avons une approche fragmentée de la couverture », a déclaré le Dr Lochmüller lors d’un entretien téléphonique. « Certaines provinces couvrent certains traitements tandis que d’autres ne le font pas, créant des inégalités significatives pour les familles canadiennes selon leur lieu de résidence. »
Cette disparité est particulièrement marquée pour les traitements coûteux comme le Zolgensma, que les autorités sanitaires provinciales évaluent indépendamment. Alors que l’Ontario a récemment élargi la couverture pour inclure certains patients atteints d’AS de type 2 et 3 de moins de deux ans, les critères du Manitoba restent plus restrictifs.
Dans la salle communautaire, j’ai observé Liam naviguer entre les groupes de voisins et d’amis. Malgré sa démarche instable, il se déplaçait avec détermination, son t-shirt « Futur scientifique » reflétant sa passion pour les expériences et la découverte.
« Il ne veut pas de traitement spécial », note Sarah. « Il veut simplement suivre le rythme de ses amis. »
La lutte de la famille Johnston met en évidence les défis plus larges auxquels font face les quelque 3 millions de Canadiens atteints de maladies rares. L’année dernière, le gouvernement fédéral a promis une stratégie nationale pour les médicaments contre les maladies rares avec un financement de 1,5 milliard de dollars sur trois ans à partir de 2025-2026. Pour les familles comme les Johnston, cependant, ces promesses n’offrent que peu de soulagement immédiat.
L’enseignante locale Emma Winthrop a organisé une collecte de fonds scolaire qui a rapporté plus de 3 000 dollars pour le traitement de Liam.
« Les enfants comprennent l’équité intuitivement », explique Winthrop. « Quand nous leur avons expliqué que Liam a besoin d’un médicament qui coûte plus cher que la plupart des maisons, ils ont immédiatement voulu aider. Une élève de deuxième année a même donné toute sa tirelire. »
Les efforts de la communauté ont permis de récolter près de 400 000 dollars jusqu’à présent – une somme extraordinaire pour une petite communauté rurale, mais encore bien loin de ce qui est nécessaire. Les Johnston ont également lancé une campagne en ligne qui a attiré des dons de partout au Canada.
Le Dr Alex MacKenzie, pédiatre et chercheur à l’Institut de recherche du CHEO spécialisé dans les troubles génétiques rares, souligne le dilemme fondamental que ces situations créent.
« Ce sont des traitements vraiment remarquables qui peuvent transformer des vies », explique le Dr MacKenzie. « Mais notre système de santé n’a pas été conçu pour accommoder des médicaments à coûts aussi extrêmes. Nous avons besoin de nouveaux modèles qui équilibrent innovation, accès et durabilité. »
Alors que le soir tombait sur la collecte de fonds, les bénévoles comptaient les recettes de la journée tandis que Liam présentait son expérience scientifique – un volcan fait maison qui a fait éruption avec du bicarbonate de soude et du vinaigre sous les applaudissements ravis.
« Beaucoup de gens nous demandent pourquoi nous ne déménageons pas simplement en Ontario où il pourrait être admissible à la couverture », dit Mark. « Mais c’est chez nous ici. Notre système de soutien est ici. Aujourd’hui le prouve. »
Des experts en politiques de santé comme Steve Morgan, professeur à l’École de santé publique et des populations de l’Université de la Colombie-Britannique, suggèrent que les traitements des maladies rares exposent des lacunes fondamentales dans le cadre des soins de santé du Canada.
« Notre système excelle dans les soins hospitaliers et les services médicaux », note le professeur Morgan, « mais les produits pharmaceutiques ont toujours occupé cette étrange zone intermédiaire où la couverture varie considérablement. Pour les maladies rares, cela crée des inégalités dévastatrices. »
La soirée s’est conclue avec la grand-mère de Liam lisant son histoire préférée à un cercle d’enfants assis sur le plancher de la salle communautaire. Comme je me préparais à partir, Sarah Johnston m’a touché le bras.
« Les gens nous demandent parfois si nous sommes en colère de devoir collecter des fonds pour des soins de santé au Canada », dit-elle doucement. « La vérité, c’est que nous sommes trop occupés à être reconnaissants envers cette communauté pour être en colère. Mais oui, le système doit changer – pas seulement pour Liam, mais pour chaque enfant qui a besoin d’aide. »
Alors que le ciel infini des prairies manitobaines s’assombrissait à l’extérieur, le parcours de la famille Johnston a mis en lumière quelque chose d’essentiel concernant à la fois les forces et les limites des soins de santé canadiens – un système fondé sur des principes d’universalité qui fait parfois défaut à ses citoyens les plus vulnérables, laissant les communautés combler les lacunes avec des ventes de pâtisseries, des enchères silencieuses et la conviction inébranlable que chaque enfant mérite une chance de se battre.
Pour plus d’informations sur l’amyotrophie spinale et les ressources de soutien aux patients, visitez Cure SMA Canada ou le Réseau canadien pour les maladies neuromusculaires.
